ゲノム創薬新時代の幕開け ノバルティスB細胞急性リンパ芽球性白血病治療薬キムリア（Kymriah/CTL019）がFDAの承認を取り付けた

ノバルティス（ティッカーシンボル：NVS）が開発したB細胞急性リンパ芽球性白血病治療薬キムリア（Kymriah/CTL019）が米国食品医薬品局（FDA）から正式承認されました。

これはゲノム創薬の新時代の幕開けを意味します。

キムリアの価格は5,240万円（＝47.5万ドル）です。

この価格はアナリスト予想を下回りました。

この白血病治療薬は子供と25歳以下の若者だけに処方が許可されます。

この薬は、いま大注目されているキメラ抗原受容体（CAR）を用いた遺伝子改変T細胞療法（CAR-T）を援用しています。

CAR-T療法では、癌細胞が隠れているタンパク質を探し当て、狙い撃ちできます。この手法を使えば、これまで治療不可能とおもわれてきた難治性リンパ腫を寛解（かんかい）する可能性があるのです。

具体的なCAR-T療法の進め方ですが、まず癌患者から血液を採取します。

つぎにそのT細胞に遺伝子改変を加えることでCARを実装します。

そしてそうやって作った遺伝子改変T細胞を、もう一度、患者の体内に戻すのです。

戻された遺伝子改変T細胞は、頑固な腫瘍免疫回避機構を突破します。

この方法なら、普通、抗体が届かない中枢神経領域にもアクセスすることが可能です。

米国には20歳以下のB細胞急性リンパ芽球性白血病患者は3,100人居ると言われています。そのうち、既存の治療法が全く効かなかった600人に先ずキムリアが投与されることになると思います。

ノバルティスの他にもCAR-T療法を開発しているバイオ企業はいくつかあります。

そのうちのひとつがカイト・ファーマ（ティッカーシンボル：KITE）で、同社は先日、ギリアド・サイエンシズ（ティッカーシンボル：GILD）から買収提案を受けました。

また、ジュノ・セラピューティクス（ティッカーシンボル：JUNO）、ブルーバード・バイオ（ティッカーシンボル：BLUE）も同様の新薬を準備中です。




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